Лек се сматра безбедним уколико његова очекивана корист превазилази потенцијални ризик од штетних реакција који је у вези са његовом применом. Сваки лек може да изазове нежељену реакцију. Међутим, важно је истаћи да код већине пацијената примена лека пролази без испољавања озбиљних нежељених реакција.

Пре него што се лек стави у промет (премаркетиншки период), спроводе се обимна истраживања: претклиничка испитивања на животињама и клиничка испитивања на људима. Програми клиничких испитивања прате строга правила и дизајнирани су како би се демонстрирао позитиван однос користи и ризика терапијске примене лека у специфичној индикацији и популацији пацијаната.

Лек се региструје уколико су доказани његов квалитет, ефикасност и безбедност, што укључује да је показан позитиван однос користи и ризика у тренутку регистрације (демонстрирана је терапијска ефикасност и ризици, у форми нежељених реакција, могу се сматрати прихватљивим у том тренутку).

Клиничка испитивања се спроводе под специфичним условима:

испитаници су хомогено одабрани специфично за ту студију по строгим критеријумима (пол, узраст, етничка припадност, пушење, углавном немају пратеће болести и истовремено не користе друге лекове итд),
број испитаника и време трајања студије су ограничени,
испитаници се стално прате током студије.

На крају клиничког испитивања познате су честе нежељене реакције. Након регистрације лек се ставља у промет када почиње да се примењује у рутинској клиничкој пракси на великом броју пацијената, под далеко мање строгим условима. Тада још увек не познајемо укупан безбедносни профил лека, односно информације су непотпуне или нису уопште доступне у вези са ретким нежељеним реакцијама и реакцијама након дуготрајне изложености, интеракцијама, резистенцијом, потенцијалом за медицинским грешкама, неодобреном применом лека, злоупотребом и погрешном употребом, применом лека код специфичних категорија пацијаната (деца, стари, труднице, дојиље, пацијенти са пратећим болестима: инсуфицијенција јетра, бубрега, срца итд).

Из наведених разлога и како постоји разлика између веома прецизног и организованог начина спровођења клиничких испитивања и свакодневне рутинске клиничке праксе, знање о безбедносном профилу лека је ограничено и мора се проширити. Зато је од великог значаја праћење безбедности свих лекова од тренутка њиховог стављања у промет – познато као фармаковигиланца.

Фармаковигиланца је процес:

праћења употребе лека у свакодневној пракси како би се идентификовале раније непрепознате, неочекиване нежељене реакције или измене у карактеру (природа, озбиљност, учесталост) испољавања нежељених реакција,
процене ризика и користи лекова како би се утврдило које мере треба спровести, уколико су потребне, у циљу побољшања безбедне примене лека,
пружање информација здравственим радницима и пацијентима у циљу остваривања безбедне и ефикасне примене лекова,
праћење утицаја и резултата предузетих мера.

Извори информација које се користе у фармаковигиланци:

спонтано пријављивање нежељених реакција на лекове од стране здравствених радника и пацијената,
клиничке и епидемиолошке студије,
медицинска литература,
информације од фармацеутске индустрије,
информације од других регулаторних тела света,
регистри (морталитет, морбидитет, труднице и сл).

Информације из наведених извора се детаљно прегледају и анализирају и могу указати на нову нежељену реакцију, која до тада није била позната за одређени лек, затим да се неке од нежељених реакција појављују чешће него што се дотадашњим испитивањима показало, да се код одређене популације пацијената чешће испољавају нежељене реакције, откривају се интеракције, могуће медицинске грешке, погрешна употреба, злоупотреба итд.

Регулаторне мере из безбедносних разлога:

Када је потребно, након процене евидентираних података и идентификоваја нових безбедносних сазнања, АЛИМС спроводи мере како би се осигурало да се лек употребљава на начин којим се минимизира ризик и поспешује корист. Те мере најчешће укључују измене безбедносних информација у Сажетку карактеристика лека и Упутству за лек, као основним документима о леку:

у смислу додавања нових важних упозорења и мера опреза и нежељених реакција,
нове контраиндикације (нпр. не примењује се код трудница, деце или код одеђених медицинских стања итд),
смањење препоручене дозе,
ограничења у примени лека (као терапија другог избора, искључивање одређене болести или групе пацијената где се лек примењује, измену на рестриктивнији режим издавања лека, нпр. са БР на Р итд).

Спроводе се и друге регулаторне мере у циљу управљања ризиком, пре свега у смислу његове минимизације, а у ретким случајевима спроводи се престанак важења дозволе за лек или њено привремено стављање ван снаге из безбедносних разлога и повлачење лека из промета, када се покаже да потенцијални ризик надмашује очекивану корист при уобичајеној терапијској примени лека.